Cellule staminali embrionali per la DMLE: il futuro è vicino

Cellule staminali DMLE

La promessa delle cellule staminali embrionali (CSE) sembra illimitata. Dalle lesioni del midollo spinale al diabete al trattamento di malattie incurabili della retina, le CSE sembrano essere la risposta tanto attesa di condizioni degenerative croniche.

 

 

La magia delle CSE sta nella loro capacità di differenziarsi in tutti i tipi di cellule all'interno del corpo.

In particolare per gli occhi, le CSE possono essere utili nella distrofia maculare di Stargardt e nella degenerazione maculare legata all’età atrofica (AMD), patologie caratterizzate dalla disfunzione dell'epitelio pigmentato retinico (RPE). L’ RPE sostiene la vitalità dei fotorecettori adiacenti, ed è possibile che trapiantando cellule RPE derivate dalle CSE, la degenerazione dei fotorecettori potrebbe essere arrestata.

L’uso delle CSE non è però privo di problemi. Grosse polemiche suscita tuttora l’uso di cellule ottenute da embrioni. Ci sono anche dei rischi legittimi connessi con le CSE, tra cui la formazione di teratomi e la possibilità delle CSE di differenziarsi in tipi di cellule indesiderate. Il rigetto immunitario può anche verificarsi, ma essendo l'occhio un organo privilegiato dal punto di vista immunitario, esso è un luogo ideale per studiare l'uso delle CSE, e il rischio di rigetto è ridotto al minimo.

Schwartz e colleghi hanno esaminato l'uso della CES nel trattamento di AMD e la distrofia maculare di Stargardt. Diciotto occhi sono stati inclusi nello studio: nove con AMD e nove con distrofia maculare di Stargardt. Per essere inclusi nello studio, l’acuità visiva doveva essere 1/10 o peggio, e un solo occhio per paziente poteva essere arruolato.

È stato effettuato un intervento chirurgico con trapianto sottoretinico di CSE, e i pazienti hanno ricevuto una terapia immunosoppressiva sistemica per ridurre al minimo il rigetto del trapianto e sono stati seguiti per un periodo medio di 22 mesi.

L’acuità visiva corretta è risultata migliorata significativamente in 10 pazienti, stazionaria in sette occhi, ed è peggiorata in un occhio.

Si sono verificate complicanze (cataratta, endoftalmite, vitreite etc), tutte legate però non all’uso delle CSE di per se ma alla procedura chirurgica necessaria per l’innesto sottoretinico delle CSE.

I risultati devono essere interpretati con un cauto ottimismo. L'idea di trapiantare cellule retiniche non è nuovo, ma il metodo di trapiantare cellule ai margini della zona atrofica che permettono di migliorare apporto di sangue al tessuto trapiantato è una nuova strategia.

Con tutte le le dovute cautele del caso, questo studio fornisce la prova che anche in casi avanzati di AMD e di distrofia maculare di Stargardt, le CSE possono sopravvivere e persino ripristinare un certo livello di acuità visiva, un risultato importante. Questo è ovviamente uno studio molto iniziale nello sviluppo delle CSE , e certamente altri studi più grossi seguiranno che ci daranno una conoscenza più precisa e completa dell’efficacia del trattamento.

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